Ce vendredi 06 janvier 2023, la FDA(Food and Drug Administration, administration américaine des denrées alimentaires et des médicaments) a autorisé la mise sur le marché du Leqembi de Biogen, un nouveau médicament contre Alzheimer qui a pour but de réduire le déclin cognitif des patients souffrant de cette maladie neurodégénérative.

Ce nouveau traitement est recommandé pour les patients n’ayant pas encore atteint un stade avancé de la maladie.

« Ce médicament n’est pas un remède. Cela n’empêche pas le déclin cognitif des patients souffrant de cette maladie neurodégénérative pour  les patients, mais cela ralentit de manière mesurable la progression de la maladie, et présente des inconvénients, y compris la nécessité de perfusions deux fois par mois et d’éventuels effets secondaires comme l’enflure du cerveau », a déclaré Snider, neurologue à l’Université de Washington à St. Louis.

Le médicament coûtera environ 26 500 $ (24 850 euros)pour une année de traitement typique.

INDICATION
LEQEMBI est indiqué pour le traitement de la maladie d’Alzheimer. Le traitement par LEQEMBI doit être initié chez les patients présentant une déficience cognitive légère ou un stade de démence légère de la maladie, la population dans laquelle le traitement a été initié dans le cadre d’essais cliniques. Il n’y a pas de données sur l’innocuité ou l’efficacité sur le début du traitement aux stades antérieurs ou ultérieurs de la maladie que ceux qui ont été étudiés. Cette indication est approuvée sous approbation accélérée sur la base de la réduction des plaques bêta amyloïdes observée chez les patients traités par LEQEMBI. La poursuite de l’approbation de cette indication peut être subordonnée à la vérification de l’avantage clinique dans un essai de confirmation.

DOSAGE ET ADMINISTRATION (Sélection du patient, instructions de dosage, surveillance et interruption de dosage pour ARIA)
La dose recommandée de LEQEMBI est de 10 mg/kg administré par voie intraveineuse une fois toutes les deux semaines aux patients admissibles présentant une présence confirmée de pathologie Aβ avant de commencer le traitement. Une vigilance clinique renforcée pour les anomalies d’imagerie liées à l’amyloïdes (ARIA) est recommandée au cours des 14 premières semaines de traitement par LEQEMBI. Une IRM cérébrale de base, récente (dans un an) avant le début du traitement par LEQEMBI et une surveillance périodique par IRM avant les 5e, 7e et 14e perfusions doivent être obtenues.

RÉACTIONS INDÉSIRABLES
L’innocuité de LEQEMBI a été évaluée chez 763 patients qui ont reçu au moins une dose de LEQEMBI dans l’étude 201. Les effets indésirables les plus fréquents rapportés chez au moins 5 % des patients traités par LEQEMBI 10 mg/kg toutes les deux semaines (N=161) et au moins 2 % plus élevée que les patients sous placebo (N=245) étaient les réactions liées à la perfusion (LEQEMBI 20 % ; placebo 3 %), les maux de tête (LEQEMBI 14 % L’effet indésirable le plus fréquent conduisant à l’arrêt du LEQEMBI a été des réactions liées à la perfusion qui ont conduit à l’arrêt chez 2 % (4/161) des patients traités par LEQEMBI contre 1 % (2/245) des patients sous placebo.

MÉDICAMENTS ANTITHROMBOTIQUES CONCOMITANTS ET AUTRES FACTEURS DE RISQUE D’HÉMORRGIE INTRACERBRALE
Les patients ont été exclus de l’inscription à l’étude 201 pour l’utilisation initiale de médicaments anticoagulants. Des médicaments antiplaquettaires tels que l’aspirine et le clopidogrel ont été autorisés. Les patients qui ont reçu du LEQEMBI et un médicament antithrombotique (aspirine, autres antiplaquettaires ou anticoagulants) n’avaient pas un risque accru d’ARIA-H par rapport aux patients qui ont reçu un placebo et un médicament antithrombotique. La majorité des expositions aux médicaments antithrombotiques étaient à l’aspirine ; peu de patients ont été exposés à d’autres médicaments antiplaquettaires ou anticoagulants, limitant toute conclusion significative sur le risque d’ARIA ou d’hémorragie intracérébrale chez les patients prenant d’autres médicaments antiplaquettaires ou anticoagulants. Étant donné que des hémorragies intracérébrales de plus de 1 cm de diamètre ont été observées chez des patients prenant du LEQEMBI, une prudence supplémentaire doit être exercée lors de l’administration d’antithrombotique ou d’un agent thrombolytique (par exemple, un activateur de plasminogène tissulaire) à un patient déjà traité par LEQEM De plus, les patients ont été exclus de l’inscription à l’étude 201 pour les facteurs de risque suivants d’hémorragie intracérébrale : hémorragie cérébrale antérieure de plus de 1 cm de plus grand diamètre, plus de 4 microhémorragies, sidérosée superficielle, signes d’œdème vasogène, signes de contusion cérébrale, d’anévrisme La prudence s’impose lors de l’examen de l’utilisation de LEQEMBI chez les patients présentant ces facteurs de risque.

« L’approbation par la FDA du LEQEMBI dans le cadre de la voie d’approbation accélérée est une étape importante dans les quatre décennies de recherche d’Eiai sur la maladie d’Alzheimer et reflète notre engagement continu à alléger le fardeau de la maladie d’Alzheimer pour les patients et leurs familles. Eisai a fait de grands efforts pour comprendre la réalité des défis et des préoccupations auxquels sont confrontés les patients et leurs familles qui vivent aux différents stades de la maladie d’Alzheimer, et nous sommes incroyablement heureux d’offrir LEQEMBI comme nouvelle option de traitement pour aider à répondre aux énormes besoins non satisfaits de cette communauté », a déclaré Haruo Naito, directeur général de Eisai « Les défis de la maladie d’Alzheimer vont au-delà des implications médicales pour les patients et des considérations pour leur famille, mais ont également un impact sur la société dans son ensemble grâce à une productivité réduite, à des coûts sociaux élevés et à l’anxiété. Dès réception de cette approbation accélérée, nous nous concentrerons sur la fourniture d’informations importantes sur l’utilisation appropriée de LEQEMBI aux professionnels de la santé. Eisai s’engagera également avec divers payeurs pour fournir l’accès au LEQEMBI, offrir un programme de soutien aux patients et fera tout son possible pour compléter la soumission à l’approbation traditionnelle dès que possible afin de servir plus de personnes vivant avec la maladie d’Alzheimer précoce. »

« L’approbation du LEQEMBI donne un nouvel espoir aux patients atteints de la maladie d’Alzheimer. Les patients à un stade précoce de la maladie et leurs soignants peuvent maintenant envisager une nouvelle option de traitement avec leurs médecins. Nous nous concentrons maintenant sur la voie à suivre, en travaillant aux côtés d’Eiai dans le but de mettre LEQEMBI à la disposition des patients qui pourraient bénéficier de ce traitement dès que possible », a déclaré Christopher A. Viehbacher, président et chef de la direction de Biogen. « Cette approbation est également une reconnaissance des nombreux scientifiques et médecins qui, pendant de nombreuses années, ont travaillé patiemment et persévérantement à trouver un traitement pour cette maladie très complexe. Eisai et Biogen collaborent depuis près d’une décennie pour faire progresser la recherche afin d’améliorer la vie des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer, et nous savons que cet engagement doit et se poursuivra dans la lutte contre la maladie d’Alzheimer. »